热点聚焦

01 热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地

广州市第一人民医院近日在血液内科王顺清主任的引领下，成功为一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者实施基因治疗。这标志着该院在地中海贫血领域取得进展后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科再创辉煌，标志着华南地区基因治疗迈入新阶段。

02 热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动

2025年3月5日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）支持的阿尔茨海默病临床研究在中国科学技术大学附属第一医院成功启动。负责该项目的主要研究者施炯教授得到了神经外科团队的支持。此项研究使用的基因治疗药物NXL-001是神曦生物自主研发的，标志着全球首个基于脑部原位神经再生技术的阿尔茨海默病治疗进入临床研究阶段。作为神曦生物的合作伙伴，泛亚电竞对这一重要进展表示热烈祝贺。

03 热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院启动IIT临床研究

2025年3月6日，北京大学第三医院神经内科在樊东升教授的主导下，启动了针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的SNUG01基因治疗药物多中心IIT临床研究。该研究的成功启动标志着这一药物在临床研究中进入了新的阶段。泛亚电竞对这一重要里程碑表示诚挚祝贺！

04 科学进展：AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制，为HIV治疗提供新思路

《Science Immunology》近期发布了一项新研究，首次展示了通过腺相关病毒（AAV）载体递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能够在停药后实现病毒的长期抑制。这为HIV治疗开辟了新的研究方向，带来新的治疗希望。

05 脑全域神经再生基因疗法改善阿尔茨海默病小鼠认知功能

暨南大学陈功教授团队与美国宾夕法尼亚州立大学研究者合作，在《Advanced Science》期刊发表了基于AAV的脑全域递送神经再生性基因疗法研究，显著改善了阿尔茨海默病小鼠模型的认知能力，标志着这一领域的重要技术突破。

06 上海儿童医学中心发表新研究，为心衰治疗提供新策略

近期，上海儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》发表了一项新研究，利用双因子mRNA技术促进人脂肪干细胞的稳定血管再生，为心肌缺血后的细胞治疗提供了新方案。该研究显示，经过VEGFA和bFGFmRNA增强的干细胞能够显著改善心脏功能。

07 纽约州立大学研发新型VLP mRNA递送系统提高肺部靶向效率

2025年3月24日，纽约州立大学和肯特州立大学的研究团队将在《Nucleic Acids Research》发表论文，介绍一种新型的三质粒和双质粒VLP递送系统，该系统提高了Cas基因编辑系统至小鼠肺部的定向递送效率，成功率约为85%。该成果为未来药物递送技术提供了全新工具。

08 新芽基因宣布FDA批准杜氏肌营养不良AAV基因编辑药物IND申请

3月6日，新芽基因宣布其创新基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获得FDA批准，为杜氏肌营养不良（DMD）的治疗带来了新的希望。

09 上海市发布2025版主要罕见病名录

3月4日，上海市多个部门联合发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，旨在提高对罕见病的关注和支持。

10 英国药品和保健食品监管局启动个性化mRNA癌症免疫疗法的监管指南草案咨询

2025年2月3日，MHRA启动咨询，征求利益相关者对个性化mRNA癌症免疫疗法的监管指南草案的意见，以推动这一领域的快速发展。

创新突破

01 乔治·丘奇团队利用多重基因编辑复活猛犸象的长毛鼠

Colossal Biosciences宣布成功创造了拥有猛犸象特征的小鼠，这一突破为未来的猛犸象复活探索提供了重要进展。该研究于2025年3月4日在预印本平台bioRxiv发表，展示了基因编辑的力量。

02 柳叶刀发表研究，成功恢复成年耳聋患者听力

东南大学的柴人杰教授团队在《柳叶刀》上发表研究，系统总结了针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗临床进展，并展示了在成年患者中听力恢复的可能性。这一成果为耳聋治疗带来了新的希望。

03 张锋团队在《科学》上发现新型基因编辑系统

张锋团队推出了一种新的RNA引导基因编辑系统TIGR-Tas，该系统相比CRISPR-Cas具有更高的靶向灵活性。此项研究为基因编辑工具的发展拓展了新的可能性。

04 Ocugen基因疗法获欧盟ATMP认证，眼科治疗迎来新曙光

Ocugen公司的基因治疗产品OCU410和OCU410ST获欧盟ATMP认证，标志着针对眼科疾病的创新治疗迈出了重要一步，预计将为全球许多患者提供新的治疗方案。

资本速递

01 国内基因治疗公司完成超亿元PreA轮融资

上海愈方生物近日宣布完成超亿元的PreA轮融资，此轮融资将推动核心管线JV101的临床研发，泛亚电竞对此表示祝贺。

02 Moderna肿瘤疫苗将于2027年推出，股价大涨

2025年3月5日，Moderna宣布预计在2027年推出首个肿瘤疫苗，导致股价当天大涨近16%。